再生障碍性贫血是一组由多种病因导致的骨髓造血功能障碍，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现，男性发病率高于女性，分为重型和非重型再生障碍性贫血以及急性和慢性再生障碍性贫血。

而再生障碍性贫血的治疗目的是预防和治疗血细胞减少相关的并发症，目标治疗是补充和替代极度减少和受损的造血干细胞。年龄小于30岁，有HLA相合同胞供者的重型再生障碍性贫血患者，应首选造血干细胞移植，年龄大于40岁，无HLA相合同胞供者的重型再生障碍性贫血首选强化免疫抑制治疗。非重型再障可采用雄性激素和环孢素治疗。